Tozorakim của AstraZeneca tạo cú hích trong điều trị COPD, mở ra cơ hội doanh thu hơn 5 tỷ USD

AstraZeneca đang đứng trước một cơ hội đáng chú ý trong lĩnh vực hô hấp sau khi công bố đầy đủ dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn cuối đối với tozorakimab, một loại thuốc sinh học thử nghiệm dành cho bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD).

Các kết quả chi tiết đang củng cố kỳ vọng rằng tozorakimab có thể trở thành một trong những sản phẩm quan trọng nhất của AstraZeneca trong lĩnh vực hô hấp. Nếu được phê duyệt và triển khai rộng rãi, loại thuốc này được kỳ vọng có thể tạo doanh thu hàng năm vượt 5 tỷ USD, qua đó đóng góp đáng kể vào mục tiêu doanh thu dài hạn của tập đoàn.

Điểm đáng chú ý của tozorakimab nằm ở khả năng tiếp cận một nhóm bệnh nhân COPD rộng hơn so với một số thuốc sinh học hiện đang được sử dụng. Đây có thể là yếu tố quan trọng giúp AstraZeneca tạo ra một thị trường lớn nếu thuốc được cơ quan quản lý cấp phép.

Tozorakimab giúp giảm các đợt bùng phát COPD

COPD là bệnh phổi tiến triển gây tắc nghẽn đường thở, khiến người bệnh khó thở và có thể xuất hiện những đợt bệnh trở nặng, thường được gọi là các đợt bùng phát hoặc đợt cấp.

Trong hai thử nghiệm giai đoạn cuối, tozorakimab đã cho thấy khả năng làm giảm các đợt bùng phát COPD mức độ vừa đến nặng ở nhiều nhóm bệnh nhân.

Ở nhóm bệnh nhân từng hút thuốc lá – một nhóm đối tượng quan trọng trong các nghiên cứu COPD – liệu pháp này giúp giảm các đợt bùng phát mức độ vừa và nặng lần lượt khoảng 29% và 34% so với giả dược kết hợp với phác đồ điều trị hít tiêu chuẩn.

Khi mở rộng nhóm nghiên cứu, bao gồm cả người đang hút thuốc và người từng hút thuốc, mức giảm tương ứng được ghi nhận khoảng 30% và 29%.

Những dữ liệu này đặc biệt đáng chú ý bởi mục tiêu của các liệu pháp sinh học không chỉ là kiểm soát triệu chứng mà còn hướng tới giảm nguy cơ bệnh nhân phải trải qua những đợt COPD trở nặng.

Ruud Dobber, chủ tịch đơn vị kinh doanh dược phẩm sinh học của AstraZeneca, cho rằng một lượng lớn bệnh nhân COPD có thể hưởng lợi từ phương pháp điều trị mới này.

Thị trường COPD có quy mô rất lớn

AstraZeneca ước tính có khoảng 16–26 triệu người tại Mỹ, bao gồm cả những người đã được chẩn đoán và chưa được chẩn đoán, đang mắc COPD.

Quy mô bệnh nhân lớn là một trong những lý do khiến công ty đặt kỳ vọng cao vào tozorakimab.

Gần đây, AstraZeneca đã nâng mức dự báo doanh thu tiềm năng hàng năm cao nhất của thuốc lên hơn 5 tỷ USD. Nếu đạt được quy mô này, tozorakimab có thể trở thành một trong những sản phẩm bom tấn của tập đoàn và đóng góp vào mục tiêu doanh thu tổng thể khoảng 80 tỷ USD vào năm 2030.

Giám đốc điều hành AstraZeneca Pascal Soriot cũng đánh giá tiềm năng thị trường của thuốc có thể còn lớn hơn con số 5 tỷ USD.

Theo quan điểm của AstraZeneca, nguyên nhân là nhu cầu điều trị COPD vẫn chưa được đáp ứng đầy đủ. Nhiều bệnh nhân chưa được chẩn đoán chính xác hoặc chưa được tiếp cận các phương pháp điều trị sinh học.

Lợi thế quan trọng: Có thể phục vụ nhóm bệnh nhân rộng hơn

Một trong những yếu tố khiến AstraZeneca kỳ vọng vào tozorakimab là phạm vi bệnh nhân mà thuốc có thể tiếp cận.

Hiện nay, một số thuốc sinh học điều trị COPD đã được phát triển và đưa vào sử dụng, trong đó có Dupixent và Nucala. Tuy nhiên, những phương pháp này chủ yếu hướng tới các nhóm bệnh nhân có đặc điểm sinh học nhất định, chẳng hạn số lượng bạch cầu ái toan trong máu cao.

Điều này khiến một bộ phận đáng kể bệnh nhân COPD không đủ điều kiện sử dụng thuốc sinh học.

Tiến sĩ Meilan Han, trưởng khoa hô hấp và chăm sóc đặc biệt tại Đại học Y khoa Michigan và là một trong những nhà nghiên cứu của thử nghiệm, cho rằng hiện vẫn còn một số lượng lớn bệnh nhân không thuộc nhóm phù hợp với hai thuốc sinh học đã được phê duyệt.

Đây chính là khoảng trống mà AstraZeneca kỳ vọng tozorakimab có thể giải quyết.

Hai thử nghiệm của công ty bao gồm cả người đang hút thuốc và người từng hút thuốc. Đồng thời, nghiên cứu cũng bao phủ bệnh nhân có các mức bạch cầu ái toan khác nhau và nhiều mức độ suy giảm chức năng phổi.

Nếu dữ liệu tiếp tục được xác nhận và thuốc được phê duyệt, phạm vi sử dụng rộng có thể trở thành một lợi thế cạnh tranh đáng kể.

Hiệu quả của tozorakimab ở bệnh nhân có bạch cầu ái toan thấp

Một điểm đáng chú ý trong dữ liệu thử nghiệm là hiệu quả của tozorakimab không chỉ xuất hiện ở bệnh nhân có lượng bạch cầu ái toan cao.

Theo dữ liệu được công bố, thuốc giúp giảm các đợt bùng phát từ mức độ vừa đến nặng khoảng 23% ở nhóm bệnh nhân có lượng bạch cầu ái toan thấp, khoảng 34% ở nhóm có lượng bạch cầu ái toan từ 150 trở lên và khoảng 43% ở nhóm có lượng bạch cầu ái toan từ 300 trở lên.

Điều này có ý nghĩa quan trọng về mặt lâm sàng bởi những bệnh nhân có lượng bạch cầu ái toan thấp thường có ít lựa chọn thuốc sinh học hơn.

Theo Dobber, hiện chưa có thuốc sinh học điều trị COPD được phê duyệt dành cho nhóm bệnh nhân có số lượng bạch cầu ái toan trong máu dưới 150.

Các hướng dẫn lâm sàng chính cũng cho rằng bệnh nhân có lượng bạch cầu ái toan thấp, đặc biệt dưới khoảng 100–150, thường có khả năng đáp ứng với các liệu pháp hít ở mức thấp hơn.

Do đó, nếu tozorakimab được cấp phép với phạm vi sử dụng rộng, thuốc có thể mở ra một lựa chọn mới cho nhóm bệnh nhân vốn chưa có nhiều phương án điều trị sinh học.

Tozorakimab hoạt động như thế nào?

Tozorakimab là một kháng thể đơn dòng được thiết kế để nhắm tới IL-33, một protein có vai trò thúc đẩy quá trình viêm và sản sinh chất nhầy trong đường hô hấp.

Viêm kéo dài và sự gia tăng chất nhầy là những yếu tố có thể góp phần làm đường thở bị tắc nghẽn, từ đó khiến các triệu chứng COPD trở nên nghiêm trọng hơn.

IL-33 từng là mục tiêu được nhiều công ty dược phẩm nghiên cứu. Tuy nhiên, các phương pháp nhắm vào protein này trước đây chưa đạt được thành công như kỳ vọng.

Điều đó khiến một số nhà đầu tư và giới nghiên cứu đặt câu hỏi liệu việc can thiệp vào IL-33 có thực sự tạo ra lợi ích lâm sàng đáng kể hay không.

Điểm khác biệt mà AstraZeneca nhấn mạnh là cách tozorakimab tác động lên IL-33.

Theo công ty, kháng thể này được thiết kế để ức chế hai con đường IL-33 riêng biệt, thay vì chỉ tập trung vào một cơ chế liên quan đến phản ứng viêm.

AstraZeneca cho rằng cách tiếp cận này có thể tác động đồng thời đến quá trình viêm, sản sinh chất nhầy và tổn thương đường thở.

Đây có thể là một trong những lý do giúp tozorakimab đạt kết quả tích cực sau khi một số chương trình nghiên cứu IL-33 trước đây không đạt kỳ vọng.

Từ một chương trình bị hoài nghi đến triển vọng thuốc bom tấn

Thành công của tozorakimab càng đáng chú ý bởi chính AstraZeneca từng đánh giá khả năng thành công của chương trình này khá thấp.

Pascal Soriot cho biết trước khi dữ liệu thử nghiệm được công bố, nhiều người gần như cho rằng thuốc sẽ thất bại. Thậm chí, theo ông, kỳ vọng của thị trường đối với sản phẩm trước thời điểm công bố kết quả gần như bằng không.

Tuy nhiên, kết quả thử nghiệm đã tạo ra một sự thay đổi đáng kể trong đánh giá về tiềm năng thương mại của thuốc.

Từ góc độ kinh doanh, đây là một diễn biến đặc biệt quan trọng đối với AstraZeneca. Một sản phẩm mới có khả năng đạt doanh thu hàng tỷ USD không chỉ giúp tăng trưởng doanh thu mà còn có thể củng cố vị thế của công ty trong lĩnh vực thuốc hô hấp.

Dobber thậm chí nhận định tozorakimab có thể trở thành một trong những sản phẩm lớn nhất trong lịch sử của AstraZeneca trong lĩnh vực này.

Bác sĩ vẫn cần thêm dữ liệu trước khi xác định vị trí của thuốc

Dù dữ liệu hiện tại tạo ra sự lạc quan, các chuyên gia vẫn cho rằng còn nhiều câu hỏi cần được giải đáp trước khi tozorakimab trở thành một phần phổ biến trong phác đồ điều trị COPD.

Một vấn đề quan trọng là chưa có nghiên cứu so sánh trực tiếp giữa tozorakimab và các thuốc sinh học COPD hiện có.

Do đó, nếu thuốc được đưa ra thị trường, bác sĩ sẽ phải cân nhắc nên sử dụng tozorakimab trước hay sau những phương pháp điều trị sinh học hiện tại đối với bệnh nhân có lượng bạch cầu ái toan cao.

Tiến sĩ Han cho biết bà rất hào hứng với dữ liệu mới nhưng muốn có thêm những phân tích nhóm nhỏ để xác định chính xác nhóm bệnh nhân nào có khả năng hưởng lợi nhiều nhất.

Đây là vấn đề quan trọng đối với thực hành lâm sàng. Một loại thuốc có hiệu quả trên diện rộng vẫn cần được xác định rõ nhóm bệnh nhân phù hợp nhất, thời điểm sử dụng và vị trí trong chiến lược điều trị tổng thể.

Các hướng dẫn của GOLD – Sáng kiến Toàn cầu về Bệnh Phổi Tắc Nghẽn Mạn tính – cũng có thể đóng vai trò quan trọng trong việc xác định vị trí của các thuốc sinh học mới trong điều trị COPD.

FDA đang xem xét ưu tiên tozorakimab

Tozorakimab hiện đang được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) xem xét theo quy trình ưu tiên, với kỳ vọng có thể được phê duyệt tại Mỹ vào quý I/2027, theo thông tin được nêu trong nội dung công bố.

AstraZeneca cũng đang hướng tới việc xin phê duyệt thuốc tại các thị trường lớn khác, trong đó có Liên minh châu Âu và Trung Quốc.

Nếu quá trình xét duyệt diễn ra thuận lợi, Mỹ có thể trở thành một trong những thị trường quan trọng đầu tiên của tozorakimab.

Tuy nhiên, cần lưu ý rằng kết quả thử nghiệm tích cực không đồng nghĩa thuốc chắc chắn được phê duyệt. Cơ quan quản lý vẫn phải đánh giá toàn diện dữ liệu về hiệu quả, độ an toàn, chất lượng sản xuất và lợi ích – nguy cơ trước khi đưa ra quyết định.

AstraZeneca còn kỳ vọng tozorakimab ở các bệnh khác

Tiềm năng của tozorakimab không chỉ giới hạn ở COPD.

AstraZeneca đang nghiên cứu thuốc trong thử nghiệm giai đoạn 2 đối với bệnh hen suyễn nặng và nghiên cứu giai đoạn 3 đối với nhiễm trùng đường hô hấp dưới do virus nặng.

Nếu thuốc chứng minh được hiệu quả ở nhiều bệnh lý hô hấp, quy mô thị trường tiềm năng có thể còn lớn hơn đáng kể so với chỉ riêng COPD.

Đây cũng là lý do AstraZeneca dành nhiều kỳ vọng cho chương trình phát triển thuốc này trong dài hạn.

Ô nhiễm không khí và khói cháy rừng làm tăng mối quan tâm về COPD

Bên cạnh hút thuốc, AstraZeneca cũng nhấn mạnh vai trò ngày càng được quan tâm của các yếu tố môi trường đối với sức khỏe phổi.

Hút thuốc vẫn được xem là một trong những nguyên nhân hàng đầu của COPD. Tuy nhiên, ô nhiễm không khí, các hạt bụi mịn và khói từ cháy rừng có thể gây kích ứng hệ hô hấp và làm trầm trọng thêm các bệnh lý về phổi.

Dobber cho rằng không phải tất cả bệnh nhân COPD đều có tiền sử hút thuốc.

Các hạt nhỏ trong không khí có thể tác động đến phổi – một cơ quan đặc biệt nhạy cảm với các chất ô nhiễm.

Sự gia tăng các đợt cháy rừng và tình trạng ô nhiễm không khí tại nhiều khu vực trên thế giới đang khiến vấn đề sức khỏe hô hấp nhận được nhiều sự quan tâm hơn.

Cơ hội và thách thức phía trước của AstraZeneca

Về mặt kinh doanh, tozorakimab đang hội tụ nhiều yếu tố mà một sản phẩm bom tấn cần có: thị trường bệnh nhân lớn, nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng đầy đủ và khả năng tiếp cận một nhóm bệnh nhân rộng hơn.

Nếu đạt mức doanh thu hơn 5 tỷ USD mỗi năm, thuốc có thể trở thành một động lực tăng trưởng quan trọng cho AstraZeneca trong những năm tới.

Tuy nhiên, con đường phía trước vẫn còn những thách thức. Công ty cần vượt qua quá trình phê duyệt của các cơ quan quản lý, chứng minh độ an toàn và hiệu quả trong thực tế, đồng thời xác định vị trí cạnh tranh của thuốc trước những liệu pháp sinh học hiện có.

Đặc biệt, việc chưa có nghiên cứu đối đầu trực tiếp với Dupixent hoặc Nucala khiến giới chuyên môn cần thêm thời gian để đánh giá chính xác lợi thế của tozorakimab trong từng nhóm bệnh nhân.

Kết quả tích cực từ hai thử nghiệm giai đoạn cuối đang đưa tozorakimab trở thành một trong những chương trình đáng chú ý nhất của AstraZeneca trong lĩnh vực hô hấp. Khả năng làm giảm các đợt bùng phát COPD ở nhiều nhóm bệnh nhân, đặc biệt là những người có lượng bạch cầu ái toan thấp, tạo ra kỳ vọng về một lựa chọn điều trị sinh học có phạm vi ứng dụng rộng hơn.

Về mặt thương mại, AstraZeneca kỳ vọng sản phẩm có thể đạt doanh thu hàng năm hơn 5 tỷ USD, qua đó trở thành một trong những động lực tăng trưởng quan trọng của tập đoàn.

Dù vậy, thị trường vẫn cần chờ các bước đánh giá tiếp theo từ FDA và các cơ quan quản lý khác. Đồng thời, giới chuyên môn cũng cần thêm dữ liệu để xác định chính xác nhóm bệnh nhân phù hợp, vị trí của tozorakimab so với Dupixent, Nucala và các phương pháp điều trị COPD khác.

Nếu được phê duyệt và chứng minh hiệu quả trong thực tế, tozorakimab không chỉ có thể tạo ra một sản phẩm bom tấn mới cho AstraZeneca mà còn có khả năng thay đổi cách tiếp cận điều trị COPD đối với một nhóm bệnh nhân hiện vẫn còn hạn chế lựa chọn sinh học.

Câu hỏi thường gặp về thuốc tozorakimab và điều trị COPD

Tozorakimab là thuốc gì?

Tozorakimab là một thuốc sinh học thử nghiệm của AstraZeneca được phát triển để điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mãn tính (COPD). Thuốc nhắm vào protein IL-33, một yếu tố có liên quan đến quá trình viêm và sản sinh chất nhầy trong đường hô hấp.

Tozorakimab có chữa khỏi COPD không?

Không nên hiểu tozorakimab là thuốc chữa khỏi hoàn toàn COPD. COPD là bệnh phổi mạn tính và các liệu pháp điều trị chủ yếu nhằm kiểm soát bệnh, giảm triệu chứng và hạn chế nguy cơ các đợt bùng phát. Hiệu quả và chỉ định chính thức của tozorakimab còn phụ thuộc vào quá trình đánh giá và phê duyệt của cơ quan quản lý.

Tozorakimab có ưu điểm gì so với một số thuốc sinh học hiện nay?

Điểm đáng chú ý là thuốc được nghiên cứu trên nhóm bệnh nhân rộng, bao gồm người đang hút thuốc, từng hút thuốc và bệnh nhân có các mức bạch cầu ái toan khác nhau. Điều này có thể giúp tozorakimab tiếp cận một số bệnh nhân hiện chưa phù hợp với các thuốc sinh học COPD khác.

Khi nào tozorakimab có thể được phê duyệt tại Mỹ?

Theo thông tin trong nội dung công bố, AstraZeneca kỳ vọng thuốc có thể được phê duyệt tại Mỹ vào quý I/2027. Tuy nhiên, thời điểm thực tế vẫn phụ thuộc vào quá trình xem xét của FDA.

Vì sao IL-33 được quan tâm trong điều trị COPD?

IL-33 có liên quan đến các quá trình viêm và sản sinh chất nhầy trong đường hô hấp. AstraZeneca kỳ vọng việc tác động vào hai con đường liên quan đến IL-33 có thể giúp kiểm soát nhiều cơ chế góp phần gây ra các đợt bùng phát COPD.

Tozorakimab có thể trở thành thuốc bom tấn không?

AstraZeneca đang đặt kỳ vọng doanh thu hàng năm của thuốc ở mức hơn 5 tỷ USD. Nếu được phê duyệt và thương mại hóa thành công, tozorakimab có khả năng trở thành một sản phẩm quan trọng của công ty. Tuy nhiên, doanh thu thực tế còn phụ thuộc vào phê duyệt, khả năng tiếp cận thị trường, mức độ cạnh tranh và dữ liệu sử dụng trong thực tế.