Tháng 12/2025 đánh dấu một cột mốc mang tính lịch sử trong lĩnh vực y học tái tạo khi Scarcell Therapeutics chính thức công bố những bệnh nhân đầu tiên trên thế giới được điều trị thành công bằng liệu pháp tế bào nướu đồng loại (aGF) trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn Ib nhằm điều trị thoái hóa khớp gối (Osteoarthritis – OA). Đây là lần đầu tiên tế bào nướu từ người hiến tặng được sử dụng trên người để điều trị căn bệnh xương khớp mãn tính vốn chưa có phương pháp chữa khỏi triệt để.
Thoái hóa khớp – Căn bệnh của hàng trăm triệu người trên toàn cầu
Theo thống kê y tế quốc tế, hơn 650 triệu người trên thế giới đang sống chung với thoái hóa khớp gối, căn bệnh đặc trưng bởi sự bào mòn sụn khớp, viêm khớp kéo dài, đau đớn dai dẳng và hạn chế vận động nghiêm trọng. Hiện nay, các phương pháp điều trị chủ yếu chỉ tập trung vào giảm triệu chứng, bao gồm dùng thuốc giảm đau, kháng viêm, tiêm corticoid, tiêm acid hyaluronic hoặc phẫu thuật thay khớp ở giai đoạn muộn.
Tuy nhiên, tất cả các biện pháp này không thể tác động toàn diện đến cơ chế sinh bệnh, cũng như không mang lại hiệu quả phục hồi sụn lâu dài. Chính vì vậy, liệu pháp tế bào aGF của Scarcell được kỳ vọng tạo ra cuộc cách mạng trong điều trị OA.
Liệu pháp aGF của Scarcell là gì?
Liệu pháp aGF (Allogeneic Gingival Fibroblast Therapy) là liệu pháp sử dụng tế bào sợi nướu từ người hiến tặng, được thiết kế đặc biệt để giải quyết đồng thời cả bốn cơ chế chính của thoái hóa khớp, bao gồm:
- Ức chế viêm và phản ứng miễn dịch
- Bảo vệ tế bào sụn khỏi chết tế bào (apoptosis)
- Ngăn chặn quá trình thoái hóa sụn
- Giảm đau thông qua việc ức chế tín hiệu thần kinh đau bằng TIMP1
Điểm đột phá của aGF là chỉ cần một mũi tiêm nội khớp duy nhất, nhưng có thể mang lại hiệu quả kéo dài lên đến 12 tháng, điều mà chưa từng có bất kỳ liệu pháp dược phẩm hay tế bào thương mại nào đạt được trước đây.
Lần đầu tiên tế bào nướu người được dùng để điều trị thoái hóa khớp
Các ca điều trị đầu tiên được thực hiện tại Bệnh viện Đại học Oxford (Vương quốc Anh), dưới sự chủ trì của:
- Tiến sĩ Alex Shearman – Bác sĩ phẫu thuật chỉnh hình, trưởng nhóm nghiên cứu
- Tiến sĩ Antony Palmer – Đồng điều tra viên
- Tiến sĩ Rajat Chowdhury – Bác sĩ X-quang cơ xương khớp, người trực tiếp thực hiện tiêm nội khớp
Thử nghiệm Giai đoạn Ib được tiến hành trên 15 bệnh nhân thoái hóa khớp gối giai đoạn sớm, với mục tiêu đánh giá:
- Độ an toàn của liệu pháp
- Hiệu quả giảm đau
- Mức độ viêm khớp
- Nhu cầu sử dụng thuốc giảm đau sau điều trị
Tiến sĩ Shearman chia sẻ rằng, việc triển khai thử nghiệm lâm sàng này là kết quả của sự phối hợp chặt chẽ giữa các bác sĩ chỉnh hình, chẩn đoán hình ảnh, dược sĩ và các nhóm nghiên cứu lâm sàng, mở ra hy vọng lớn cho hàng triệu bệnh nhân OA.
Vì sao tế bào nướu lại đặc biệt?
Theo Giáo sư Antoine Lafont – Đại học Paris-Cité, đồng sáng lập Scarcell Therapeutics, tế bào sợi nướu có khả năng dung nạp miễn dịch vượt trội, gần như không gây phản ứng đào thải khi được cấy ghép vào cơ thể người nhận.
Không giống như:
- Tế bào gốc phôi (ES)
- Tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPS)
Tế bào nướu không cần sử dụng thuốc ức chế miễn dịch, từ đó:
- Giảm nguy cơ nhiễm trùng
- Tăng khả năng sống sót của tế bào
- Duy trì hiệu quả phục hồi trong nhiều tháng
Chính yếu tố này giúp liệu pháp aGF hoạt động bền vững và an toàn hơn các công nghệ tế bào trước đây.
Dữ liệu tiền lâm sàng: Hiệu quả kéo dài đến 2 năm
Trước khi áp dụng cho người, Scarcell đã tiến hành nghiên cứu tiền lâm sàng trên hơn 800 động vật đồng hành, bao gồm:
- Chó bị viêm khớp
- Ngựa đua bị tổn thương sụn nghiêm trọng
Kết quả cho thấy:
- Chỉ một lần tiêm duy nhất
- Hiệu quả giảm đau và cải thiện vận động duy trì lên tới 24 tháng
- Không phát hiện biến chứng nghiêm trọng
Đây là nền tảng khoa học quan trọng để liệu pháp aGF đủ điều kiện bước vào thử nghiệm lâm sàng trên người.
Sản xuất theo tiêu chuẩn GMP tại Đức
Sản phẩm tế bào aGF hiện được sản xuất tại Minaris (Munich, Đức) theo tiêu chuẩn GMP – Thực hành sản xuất tốt, đảm bảo:
- Chất lượng tế bào đồng nhất
- Kiểm soát rủi ro sinh học nghiêm ngặt
- Đủ điều kiện lưu hành trong nghiên cứu lâm sàng châu Âu
Scarcell Therapeutics – Startup công nghệ sinh học đầy tiềm năng
Scarcell Therapeutics là công ty công nghệ sinh học tư nhân, tập trung phát triển:
- Liệu pháp tế bào tiên tiến
- Điều trị các bệnh viêm thoái hóa mãn tính
- Ứng dụng y học tái tạo trên quy mô toàn cầu
Theo CEO Sarah Sorrel, thành công bước đầu của liệu pháp aGF đánh dấu bước ngoặt trong sứ mệnh thay đổi cách điều trị thoái hóa khớp trên toàn thế giới, hướng tới mục tiêu:
- Giảm đau lâu dài
- Phục hồi cấu trúc khớp
- Nâng cao chất lượng sống cho hàng triệu bệnh nhân
Triển vọng tương lai của liệu pháp aGF
Nếu các giai đoạn thử nghiệm tiếp theo thành công, liệu pháp aGF có thể:
- Trở thành liệu pháp tế bào thương mại đầu tiên điều trị toàn diện OA
- Thay thế nhiều phương pháp điều trị triệu chứng hiện nay
- Giảm nhu cầu phẫu thuật thay khớp ở giai đoạn muộn
- Mở ra kỷ nguyên y học tái tạo cá nhân hóa cho bệnh xương khớp
Một số câu hỏi về liệu pháp scarcell
Liệu pháp aGF của Scarcell là gì?
Liệu pháp aGF là phương pháp điều trị thoái hóa khớp sử dụng tế bào sợi nướu đồng loại từ người hiến tặng nhằm ức chế viêm, bảo vệ sụn và giảm đau lâu dài.
Liệu pháp Scarcell có chữa khỏi hoàn toàn thoái hóa khớp không?
Hiện tại, liệu pháp aGF đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng Ib. Kết quả ban đầu cho thấy giảm đau và cải thiện vận động đáng kể, nhưng chưa thể khẳng định điều trị dứt điểm hoàn toàn.
Tế bào nướu có an toàn khi sử dụng cho người không?
Theo dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng ban đầu, tế bào nướu có khả năng dung nạp miễn dịch cao, ít nguy cơ đào thải và không cần dùng thuốc ức chế miễn dịch.
Hiệu quả của liệu pháp aGF kéo dài bao lâu?
Các nghiên cứu cho thấy chỉ một mũi tiêm nội khớp có thể mang lại hiệu quả kéo dài từ 6 – 12 tháng, thậm chí tới 2 năm ở mô hình động vật.
Khi nào liệu pháp Scarcell có thể được ứng dụng rộng rãi?
Sau khi hoàn thành các giai đoạn thử nghiệm lâm sàng tiếp theo và được cơ quan quản lý y tế cấp phép, liệu pháp aGF mới có thể thương mại hóa rộng rãi trên thị trường.
