Vắc xin ung thư cá nhân hóa Moderna – Merck đạt bước tiến lớn: Cổ phiếu tăng vọt 177%

Một liệu pháp ung thư cá nhân hóa dựa trên công nghệ mRNA do Moderna và Merck phát triển vừa ghi nhận kết quả tích cực trong thử nghiệm giai đoạn 3, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực điều trị ung thư bằng công nghệ RNA.

Liệu pháp có tên intismeran autogene, trước đây được biết đến với tên mRNA-4157 hoặc V940, được sử dụng kết hợp với Keytruda (pembrolizumab) của Merck. Kết quả ban đầu cho thấy phác đồ kết hợp có thể kéo dài đáng kể thời gian bệnh nhân sống mà không tái phát ung thư hắc tố so với việc chỉ sử dụng Keytruda.

Đáng chú ý, liệu pháp cũng cho thấy khả năng làm giảm nguy cơ ung thư di căn đến những cơ quan ở xa. Đây là những kết quả đặc biệt quan trọng đối với ung thư hắc tố – một dạng ung thư da có mức độ nguy hiểm cao và nguy cơ tái phát đáng kể.

Theo các thông tin được công bố, thử nghiệm giai đoạn 3 có hơn 1.100 bệnh nhân mắc ung thư hắc tố có nguy cơ cao hoặc bệnh ở giai đoạn tiến triển đã được phẫu thuật loại bỏ hoàn toàn khối u. Đây là bước tiến đáng kể so với thử nghiệm giai đoạn 2 trước đó, vốn đã cho thấy tín hiệu hiệu quả tích cực.

Vì sao kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 quan trọng?

Điểm đáng chú ý nhất là đây không phải một loại vaccine phòng ung thư dành cho người khỏe mạnh theo cách hiểu thông thường.

Thay vào đó, đây là một liệu pháp điều trị ung thư cá nhân hóa. Mục tiêu của nó là giúp hệ thống miễn dịch nhận diện những đặc điểm bất thường riêng biệt của tế bào ung thư ở từng bệnh nhân.

Mỗi khối u có thể chứa một tập hợp đột biến khác nhau. Ngay cả hai người cùng mắc ung thư hắc tố cũng có thể sở hữu những đặc điểm di truyền khác nhau trong khối u.

Công nghệ của Moderna và Merck tìm cách tận dụng chính sự khác biệt đó.

Sau khi khối u được phẫu thuật loại bỏ, các đặc điểm đột biến của khối u được phân tích để xác định những neoantigen – các dấu hiệu đặc trưng có thể giúp hệ miễn dịch phân biệt tế bào ung thư với tế bào bình thường.

Vaccine mRNA sau đó được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân nhằm “huấn luyện” hệ miễn dịch nhận biết các mục tiêu này.

Khi kết hợp với Keytruda, hai cơ chế có thể bổ trợ cho nhau: vaccine giúp hệ miễn dịch xác định mục tiêu, trong khi liệu pháp miễn dịch giúp tăng khả năng tấn công và duy trì phản ứng chống ung thư.

Đây chính là điểm khiến phương pháp này được giới nghiên cứu đặc biệt quan tâm.

Cổ phiếu Moderna tăng khoảng 177%, Merck tăng hơn 12%

Thông tin tích cực từ thử nghiệm đã nhanh chóng tác động mạnh đến thị trường chứng khoán.

Trong phiên giao dịch ngày 19/8, cổ phiếu Moderna tăng khoảng 177%, trong khi cổ phiếu Merck tăng hơn 12%. Mức tăng của Moderna đặc biệt đáng chú ý bởi đây là một trong những phiên tăng mạnh nhất lịch sử của doanh nghiệp.

Sự khác biệt về quy mô vốn hóa cũng giúp lý giải phần nào biến động giữa hai cổ phiếu. Merck là tập đoàn dược phẩm có quy mô lớn hơn rất nhiều, trong khi Moderna có vốn hóa nhỏ hơn đáng kể và đang chịu áp lực phải chứng minh tiềm năng của nền tảng mRNA ngoài lĩnh vực vaccine truyền nhiễm.

Vì vậy, một kết quả tích cực trong thử nghiệm ung thư có thể tạo ra thay đổi lớn trong kỳ vọng của nhà đầu tư đối với Moderna.

Thị trường không chỉ nhìn vào tiềm năng của một sản phẩm dành cho ung thư hắc tố mà còn đặt cược vào khả năng công nghệ vaccine mRNA cá nhân hóa có thể được mở rộng sang nhiều loại ung thư khác.

Không chỉ là vaccine, đây là một phương pháp điều trị cá nhân hóa

Một trong những điểm cần hiểu rõ là cụm từ “vaccine ung thư” có thể gây nhầm lẫn.

Vaccine phòng bệnh truyền thống thường được sử dụng trước khi một người mắc bệnh nhằm tạo miễn dịch chống lại tác nhân gây bệnh.

Trong trường hợp của Moderna và Merck, liệu pháp đang được nghiên cứu là vaccine điều trị ung thư cá nhân hóa. Nó được thiết kế dựa trên đặc điểm của chính khối u ở từng bệnh nhân.

Điều này mở ra một hướng tiếp cận khác với các phương pháp điều trị ung thư mang tính “đại trà”.

Thay vì chỉ tìm một mục tiêu chung xuất hiện ở nhiều bệnh nhân, liệu pháp cá nhân hóa cố gắng khai thác “dấu vân tay” di truyền của từng khối u.

Những dữ liệu trước đó đã cho thấy điều gì?

Kết quả giai đoạn 3 mới nhất được xây dựng trên nền tảng dữ liệu tích cực từ nghiên cứu KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201.

Trong phân tích theo dõi khoảng 5 năm của thử nghiệm giai đoạn 2b, sự kết hợp giữa mRNA-4157/V940 và Keytruda giúp giảm 49% nguy cơ tái phát hoặc tử vong so với Keytruda đơn thuần. Đồng thời, nguy cơ di căn xa hoặc tử vong giảm 59% trong phân tích được công bố năm 2026.

Các dữ liệu 3 năm trước đó cũng cho thấy mức giảm nguy cơ tái phát hoặc tử vong khoảng 49%, trong khi nguy cơ di căn xa hoặc tử vong giảm khoảng 62%. 

Những kết quả này tạo cơ sở khoa học quan trọng để Moderna và Merck tiến hành thử nghiệm giai đoạn 3 quy mô lớn.

Ung thư hắc tố nguy hiểm như thế nào?

Ung thư hắc tố là một dạng ung thư bắt nguồn từ các tế bào tạo sắc tố của da. Mặc dù chỉ chiếm một tỷ lệ nhỏ trong tổng số ca ung thư da, bệnh có thể gây ra tỷ lệ tử vong không tương xứng do khả năng xâm lấn và di căn.

Một vấn đề lớn đối với bệnh nhân sau phẫu thuật là nguy cơ ung thư quay trở lại.

Đó cũng là lý do liệu pháp bổ trợ sau phẫu thuật có ý nghĩa đặc biệt quan trọng. Mục tiêu không chỉ là loại bỏ khối u nhìn thấy được mà còn tìm cách tiêu diệt hoặc kiểm soát những tế bào ung thư còn sót lại mà các phương pháp chẩn đoán thông thường có thể không phát hiện được.

Với vaccine cá nhân hóa, các nhà nghiên cứu kỳ vọng hệ miễn dịch có thể được “định hướng” để nhận diện những dấu hiệu đặc trưng của các tế bào ung thư còn sót lại.

Keytruda đóng vai trò gì?

Keytruda là một liệu pháp miễn dịch thuộc nhóm thuốc ức chế PD-1. Thuốc có vai trò giúp hệ miễn dịch duy trì khả năng tấn công tế bào ung thư bằng cách can thiệp vào một cơ chế mà khối u sử dụng để né tránh hệ miễn dịch.

Trong nghiên cứu của Moderna và Merck, Keytruda được sử dụng làm nền tảng điều trị và so sánh với phác đồ kết hợp vaccine cá nhân hóa.

Ý tưởng của phương pháp kết hợp khá đơn giản về mặt khái niệm:

Vaccine cá nhân hóa xác định mục tiêu – Keytruda hỗ trợ hệ miễn dịch tấn công mục tiêu đó.

Tất nhiên, hiệu quả thực tế và độ an toàn cần được đánh giá dựa trên toàn bộ dữ liệu thử nghiệm chứ không thể chỉ dựa vào kết quả ban đầu.

Liệu vaccine ung thư này đã được FDA phê duyệt chưa?

Kết quả tích cực trong thử nghiệm giai đoạn 3 là một bước tiến quan trọng nhưng không đồng nghĩa liệu pháp lập tức trở thành thuốc được sử dụng rộng rãi.

Moderna và Merck vẫn cần hoàn thiện dữ liệu, trình bày các kết quả đầy đủ tại các hội nghị y khoa và làm việc với cơ quan quản lý trước khi có thể xin cấp phép.

Các công ty đã nhiều lần cho biết họ có kế hoạch trao đổi với cơ quan quản lý về dữ liệu hiệu quả, độ an toàn và con đường phát triển tiếp theo.

Do đó, người bệnh không nên hiểu thông tin hiện tại là vaccine ung thư đã có sẵn để điều trị đại trà.

Tác dụng phụ có đáng lo ngại?

Các dữ liệu trước đây cho thấy hồ sơ an toàn của liệu pháp kết hợp nhìn chung phù hợp với những gì đã được quan sát trong các nghiên cứu trước.

Tuy nhiên, mỗi bệnh nhân có thể phản ứng khác nhau với điều trị. Việc đánh giá lợi ích – nguy cơ phải được thực hiện dựa trên dữ liệu thử nghiệm đầy đủ và hướng dẫn của bác sĩ chuyên khoa.

Công nghệ này có thể áp dụng cho những loại ung thư nào?

Đây có lẽ là câu hỏi được giới đầu tư và khoa học quan tâm nhất sau kết quả mới.

Nếu hiệu quả của nền tảng vaccine cá nhân hóa được xác nhận, công nghệ này có thể không chỉ giới hạn ở ung thư hắc tố.

Các thử nghiệm này rất quan trọng bởi mỗi loại ung thư có đặc điểm sinh học và đột biến khác nhau.

Thành công ở ung thư hắc tố vì thế mới chỉ là một bước khởi đầu. Câu hỏi lớn hơn là liệu công nghệ có thể tạo ra hiệu quả tương tự ở những khối u khác hay không.

Vì sao kết quả này được xem là cột mốc đối với công nghệ mRNA?

Công nghệ mRNA từng được biết đến rộng rãi nhất thông qua vaccine phòng COVID-19. Tuy nhiên, tiềm năng của mRNA không chỉ nằm ở vaccine truyền nhiễm.

Trong ung thư, mRNA có thể được sử dụng như một “bản hướng dẫn” để cơ thể tạo ra những protein hoặc mục tiêu cần thiết nhằm kích hoạt phản ứng miễn dịch.

Điểm đặc biệt của vaccine cá nhân hóa là bản hướng dẫn này có thể được thiết kế dựa trên dữ liệu của từng bệnh nhân.

Nếu mô hình này thành công trên quy mô lớn, ngành dược có thể tiến gần hơn tới một mô hình điều trị ung thư được cá nhân hóa sâu hơn, trong đó trình tự di truyền của khối u đóng vai trò quan trọng trong việc lựa chọn phương pháp điều trị.

Đây cũng là lý do giới đầu tư phản ứng mạnh với kết quả thử nghiệm mới.

Moderna có thể thay đổi vị thế trong lĩnh vực dược phẩm?

Trong nhiều năm, Moderna được thị trường nhận diện chủ yếu với vaccine COVID-19. Khi nhu cầu đối với vaccine COVID-19 giảm, công ty phải chứng minh rằng nền tảng mRNA có thể tạo ra những sản phẩm thương mại mới.

Ung thư là một trong những lĩnh vực có tiềm năng lớn nhất.

Nếu vaccine cá nhân hóa đạt được phê duyệt và được chứng minh có hiệu quả trong thực tế, Moderna có thể mở rộng đáng kể câu chuyện tăng trưởng của mình từ vaccine truyền nhiễm sang ung thư và các liệu pháp mRNA khác.

Tuy nhiên, mức tăng 177% của cổ phiếu không có nghĩa giá trị doanh nghiệp sẽ tiếp tục tăng theo cùng tốc độ. Thị trường chứng khoán có thể biến động mạnh sau những thông tin thử nghiệm quan trọng và các nhà đầu tư vẫn cần cân nhắc rủi ro, thời gian cấp phép, chi phí sản xuất cũng như khả năng thương mại hóa.Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 của Moderna và Merck là một cột mốc đáng chú ý đối với lĩnh vực vaccine ung thư cá nhân hóa và công nghệ mRNA.

Điểm quan trọng nhất không chỉ nằm ở việc liệu pháp kết hợp với Keytruda giúp kéo dài thời gian không tái phát ở bệnh nhân ung thư hắc tố, mà còn ở việc kết quả này cung cấp thêm bằng chứng cho ý tưởng sử dụng đặc điểm di truyền riêng của từng khối u để thiết kế phương pháp điều trị.

Dù chưa thể gọi đây là “vaccine chữa ung thư” theo nghĩa rộng, những kết quả hiện tại cho thấy y học đang tiến gần hơn đến một mô hình điều trị trong đó mỗi khối u có thể được xem như một mục tiêu riêng biệt.

Đối với bệnh nhân, đây là tín hiệu đầy hy vọng. Đối với ngành dược, đây có thể là bước ngoặt của công nghệ mRNA. Còn với Moderna và Merck, thành công này có khả năng mở ra một chương mới trong cuộc đua phát triển các liệu pháp ung thư cá nhân hóa.

Những thách thức phía trước

Dù kết quả giai đoạn 3 rất đáng chú ý, con đường đưa vaccine ung thư cá nhân hóa đến bệnh nhân vẫn còn nhiều thách thức.

Thứ nhất là chi phí. Một liệu pháp được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân có quy trình phức tạp hơn đáng kể so với một sản phẩm được sản xuất hàng loạt.

Thứ hai là thời gian sản xuất. Việc phân tích khối u, xác định neoantigen, thiết kế trình tự mRNA và sản xuất vaccine riêng cho từng bệnh nhân đòi hỏi một chuỗi công nghệ và logistics rất chặt chẽ.

Thứ ba là khả năng mở rộng. Nếu số lượng bệnh nhân tăng mạnh, hệ thống sản xuất phải đủ nhanh và ổn định để đáp ứng nhu cầu.

Cuối cùng là độ bền của hiệu quả điều trị. Các nhà nghiên cứu cần tiếp tục theo dõi bệnh nhân trong thời gian dài để xác định liệu lợi ích về thời gian không tái phát có chuyển thành lợi ích rõ ràng về sống còn tổng thể hay không.

Điều gì sẽ xảy ra tiếp theo?

Moderna và Merck dự kiến tiếp tục công bố các dữ liệu chi tiết hơn tại những hội nghị y khoa quốc tế. Bên cạnh đó, hai công ty sẽ làm việc với cơ quan quản lý để xác định các bước tiếp theo hướng tới hồ sơ xin cấp phép.

Trong khi đó, các nghiên cứu trên những loại ung thư khác vẫn tiếp tục.

Nếu những thử nghiệm tiếp theo cũng cho kết quả tích cực, thị trường vaccine ung thư cá nhân hóa có thể trở thành một trong những lĩnh vực đáng chú ý nhất của ngành công nghệ sinh học trong những năm tới.

Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 của Moderna và Merck là một cột mốc đáng chú ý đối với lĩnh vực vaccine ung thư cá nhân hóa và công nghệ mRNA.

Điểm quan trọng nhất không chỉ nằm ở việc liệu pháp kết hợp với Keytruda giúp kéo dài thời gian không tái phát ở bệnh nhân ung thư hắc tố, mà còn ở việc kết quả này cung cấp thêm bằng chứng cho ý tưởng sử dụng đặc điểm di truyền riêng của từng khối u để thiết kế phương pháp điều trị.

Dù chưa thể gọi đây là “vaccine chữa ung thư” theo nghĩa rộng, những kết quả hiện tại cho thấy y học đang tiến gần hơn đến một mô hình điều trị trong đó mỗi khối u có thể được xem như một mục tiêu riêng biệt.

Đối với bệnh nhân, đây là tín hiệu đầy hy vọng. Đối với ngành dược, đây có thể là bước ngoặt của công nghệ mRNA. Còn với Moderna và Merck, thành công này có khả năng mở ra một chương mới trong cuộc đua phát triển các liệu pháp ung thư cá nhân hóa.