AstraZeneca đang đứng trước một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực điều trị bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) sau khi công bố đầy đủ dữ liệu từ hai thử nghiệm giai đoạn 3 OBERON và TITANIA đối với thuốc sinh học thử nghiệm tozorakimab.
Kết quả cho thấy thuốc giúp giảm đáng kể các đợt cấp COPD từ mức độ vừa đến nặng ở nhiều nhóm bệnh nhân, bao gồm cả người hút thuốc hiện tại, người từng hút thuốc và những người có mức bạch cầu ái toan trong máu khác nhau. Dữ liệu đầy đủ được công bố trên New England Journal of Medicine và trình bày tại Hội nghị của Hội Hô hấp châu Âu năm 2026.
Tozorakimab giảm đáng kể các đợt cấp COPD
Trong hai thử nghiệm OBERON và TITANIA, tổng cộng 2.306 bệnh nhân COPD được phân ngẫu nhiên nhận tozorakimab 300 mg hoặc giả dược, kết hợp với liệu pháp hít tiêu chuẩn. Thuốc được sử dụng mỗi bốn tuần trong 52 tuần. Các bệnh nhân được tuyển chọn bất kể tình trạng hút thuốc, mức bạch cầu ái toan hay mức độ suy giảm chức năng phổi.
Ở nhóm chính gồm những người từng hút thuốc, tozorakimab giúp giảm tỷ lệ các đợt cấp COPD vừa và nặng 29% trong OBERON và 34% trong TITANIA so với giả dược.
Khi mở rộng sang toàn bộ nhóm gồm cả người đang hút thuốc và từng hút thuốc, mức giảm lần lượt là 30% và 29%.
Đáng chú ý hơn, hiệu quả được ghi nhận ở nhiều ngưỡng bạch cầu ái toan khác nhau. Phân tích gộp cho thấy nhóm bệnh nhân có mức bạch cầu ái toan dưới 150 tế bào/µL giảm 23% đợt cấp vừa và nặng; nhóm từ 150 trở lên giảm 34%, trong khi nhóm từ 300 trở lên giảm 43%.
Điểm này đặc biệt quan trọng bởi nhiều liệu pháp sinh học hiện nay trong COPD tập trung vào nhóm bệnh nhân có đặc điểm sinh học nhất định, trong đó bạch cầu ái toan là một yếu tố được sử dụng để xác định khả năng đáp ứng.
Cơ hội mở rộng nhóm bệnh nhân điều trị
COPD là bệnh phổi tiến triển, thường gây khó thở, ho kéo dài và tăng tiết chất nhầy. Các đợt cấp có thể làm bệnh nhân phải nhập viện, làm suy giảm chức năng phổi và gia tăng nguy cơ biến cố tim phổi.
AstraZeneca cho biết COPD ảnh hưởng đến gần 400 triệu người trên toàn cầu và vẫn còn một nhu cầu điều trị chưa được đáp ứng lớn. Ngay cả khi sử dụng thuốc hít tiêu chuẩn, nhiều bệnh nhân vẫn tiếp tục gặp các đợt cấp.
Đây chính là thị trường mà AstraZeneca kỳ vọng tozorakimab có thể tạo ra khác biệt.
Thuốc đang được phát triển như một kháng thể đơn dòng nhắm vào interleukin-33 (IL-33). Theo AstraZeneca, tozorakimab được thiết kế để ức chế tín hiệu của cả dạng IL-33 khử và oxy hóa, qua đó vừa làm giảm viêm vừa tác động vào vòng xoắn rối loạn chất nhầy trong COPD.
Cách tiếp cận này khác với một số chiến lược trước đây vốn chỉ tập trung vào một phần của con đường viêm.
Vì sao IL-33 lại quan trọng?
IL-33 là một protein có liên quan đến quá trình viêm trong đường hô hấp. Ở COPD, tình trạng viêm kéo dài cùng với sự tích tụ chất nhầy có thể góp phần làm tắc nghẽn đường thở và khiến các triệu chứng trở nên nghiêm trọng hơn.
AstraZeneca cho rằng việc đồng thời tác động vào các tín hiệu IL-33 có thể giúp giải quyết nhiều yếu tố liên quan đến đợt cấp COPD thay vì chỉ tập trung vào một cơ chế đơn lẻ.
Đây cũng là một trong những lý do kết quả của tozorakimab được chú ý. Trước đó, các chương trình phát triển thuốc nhắm vào IL-33 trong bệnh hô hấp từng gặp những kết quả không đồng nhất.
Trong khi đó, OBERON và TITANIA trở thành hai thử nghiệm giai đoạn 3 đầu tiên cho thấy một liệu pháp sinh học nhắm IL-33 đạt hiệu quả có ý nghĩa thống kê và lâm sàng trong một quần thể COPD rộng.
AstraZeneca kỳ vọng doanh thu hơn 5 tỷ USD
Thành công của các thử nghiệm không chỉ có ý nghĩa về mặt y khoa mà còn mở ra triển vọng thương mại đáng kể cho AstraZeneca.
Công ty đã nâng kỳ vọng doanh thu cao nhất tiềm năng của tozorakimab lên hơn 5 tỷ USD mỗi năm. Quy mô này có thể biến thuốc thành một trong những sản phẩm quan trọng trong danh mục hô hấp của AstraZeneca nếu được phê duyệt và triển khai thành công.
Triển vọng nằm ở khả năng thuốc tiếp cận nhóm bệnh nhân rộng hơn, đặc biệt những người không thuộc nhóm có bạch cầu ái toan cao.
AstraZeneca cho biết hồ sơ xin cấp phép tozorakimab đã được FDA chấp nhận theo Priority Review cho điều trị bổ trợ duy trì ở người trưởng thành mắc COPD. Ngày quyết định dự kiến nằm trong quý I/2027. Thuốc cũng đang được cơ quan quản lý xem xét tại các thị trường lớn khác, trong đó có Liên minh châu Âu và Trung Quốc.
Chưa phải tất cả câu hỏi đã được giải đáp
Dù dữ liệu giai đoạn 3 rất đáng chú ý, tozorakimab vẫn chưa trở thành lựa chọn điều trị chính thức tại Mỹ. Việc phê duyệt còn phụ thuộc vào đánh giá của cơ quan quản lý đối với toàn bộ dữ liệu về hiệu quả và an toàn.
Một câu hỏi khác liên quan đến vị trí của thuốc trong thực hành lâm sàng.
Hiện đã có các thuốc sinh học được sử dụng cho những nhóm bệnh nhân COPD nhất định. Vì vậy, nếu tozorakimab được phê duyệt, bác sĩ vẫn cần xác định bệnh nhân nào nên sử dụng thuốc này trước, sau hoặc thay thế các liệu pháp hiện có.
Đặc biệt, các nghiên cứu so sánh trực tiếp giữa tozorakimab và những thuốc sinh học khác có thể đóng vai trò quan trọng trong việc định hình cách sử dụng thuốc sau khi ra thị trường.
AstraZeneca còn mở rộng nghiên cứu sang các bệnh hô hấp khác
Tozorakimab không chỉ được nghiên cứu trong COPD. AstraZeneca hiện cũng phát triển thuốc trong các chương trình liên quan đến hen suyễn nặng và bệnh nhiễm trùng đường hô hấp dưới do virus nặng.
Nếu các chương trình này tiếp tục cho kết quả tích cực, phạm vi ứng dụng tiềm năng của nền tảng IL-33 có thể rộng hơn COPD.
Tuy nhiên, mỗi chỉ định là một chương trình nghiên cứu riêng và kết quả tích cực trong COPD không đồng nghĩa thuốc chắc chắn có hiệu quả hoặc được phê duyệt cho các bệnh khác.
Ô nhiễm không khí và khói cháy rừng làm tăng mối quan tâm
Một yếu tố khác đang được chú ý là tác động của môi trường đối với sức khỏe phổi.
Hút thuốc vẫn là một trong những nguyên nhân quan trọng nhất của COPD, nhưng các yếu tố như ô nhiễm không khí và khói từ cháy rừng cũng có thể gây kích ứng đường hô hấp và làm trầm trọng thêm các bệnh phổi.
Điều này khiến nhu cầu phát triển những phương pháp điều trị có thể phục vụ nhiều nhóm bệnh nhân trở nên đáng chú ý hơn.
Với tozorakimab, AstraZeneca đang đặt cược vào một chiến lược có phạm vi rộng hơn thay vì chỉ tập trung vào một nhóm bệnh nhân COPD có đặc điểm sinh học cụ thể.
Câu hỏi thường gặp
Tozorakimab là thuốc gì?
Tozorakimab là một kháng thể đơn dòng thử nghiệm của AstraZeneca, nhắm vào protein IL-33 và đang được phát triển chủ yếu cho COPD.
Thuốc có hiệu quả với người đang hút thuốc không?
Các thử nghiệm OBERON và TITANIA bao gồm cả người đang hút thuốc và từng hút thuốc. Hiệu quả giảm đợt cấp được ghi nhận trong quần thể tổng thể gồm cả hai nhóm.
Tozorakimab có thể dùng cho bệnh nhân có bạch cầu ái toan thấp không?
Dữ liệu thử nghiệm cho thấy thuốc vẫn làm giảm các đợt cấp ở nhóm có mức bạch cầu ái toan dưới 150 tế bào/µL. Tuy nhiên, quyết định điều trị cụ thể vẫn thuộc về bác sĩ và còn phụ thuộc vào phê duyệt cũng như hướng dẫn lâm sàng.
Khi nào thuốc có thể được phê duyệt tại Mỹ?
Hồ sơ của tozorakimab đã được FDA chấp nhận theo Priority Review, với thời điểm quyết định dự kiến trong quý I/2027. Đây là thời điểm dự kiến theo quy trình hiện tại, không phải bảo đảm thuốc sẽ được phê duyệt.
Tozorakimab có phải thuốc điều trị COPD đã được cấp phép không?
Chưa. Đây vẫn là thuốc đang được cơ quan quản lý xem xét. Kết quả thử nghiệm giai đoạn 3 tích cực không đồng nghĩa thuốc đã được cấp phép sử dụng rộng rãi.
Nguồn tham khảo: AstraZeneca
Cập nhật nhanh các thông tin mới về y tế, dược phẩm, công nghệ, kinh tế và những xu hướng đáng chú ý trên thị trường quốc tế tại Điểm Tin Nhanh.
Đọc tin mới trên Điểm Tin Nhanh
