HLB vượt cửa FDA với thuốc ung thư đường mật Lyrfigtu, sau nhiều lần thất bại với Rivoceranib

HLB vừa đón một cột mốc quan trọng tại thị trường dược phẩm Mỹ khi Lyrfigtu (lirafugratinib), thuốc điều trị ung thư đường mật do công ty con Elevar Therapeutics phát triển và đệ trình, được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt.

Quyết định được FDA công bố ngày 23/9/2026, áp dụng cho bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư đường mật không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc di căn, đã được điều trị trước đó và có dung hợp hoặc tái sắp xếp gene FGFR2. Đây là bước tiến đáng chú ý với HLB, đặc biệt trong bối cảnh công ty đã nhiều lần gặp trở ngại với hồ sơ thuốc điều trị ung thư gan Rivoceranib.

FDA phê duyệt Lyrfigtu điều trị ung thư đường mật

Theo FDA, Lyrfigtu có hoạt chất lirafugratinib, thuộc nhóm thuốc ức chế kinase. Thuốc được chỉ định cho người trưởng thành mắc ung thư đường mật đã được điều trị trước đó nhưng bệnh không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc đã di căn, đồng thời có bất thường liên quan đến FGFR2.

Ung thư đường mật, còn gọi là cholangiocarcinoma, là loại ung thư hình thành trong hệ thống đường mật. Đây là bệnh tương đối hiếm tại Mỹ, với khoảng 8.000 ca mới được chẩn đoán mỗi năm theo thông tin từ Elevar Therapeutics.

Điểm đáng chú ý của Lyrfigtu là cơ chế điều trị nhắm mục tiêu vào FGFR2. FGFR2 là một protein tham gia vào quá trình tăng trưởng và phân chia tế bào. Khi gene liên quan xuất hiện bất thường, tín hiệu tăng trưởng có thể bị kích hoạt liên tục, góp phần thúc đẩy sự phát triển của tế bào ung thư.

Lirafugratinib được thiết kế để ức chế hoạt động của FGFR2, qua đó tác động vào một cơ chế sinh học cụ thể liên quan đến nhóm bệnh nhân có biến đổi FGFR2.

FDA cho biết thuốc được sử dụng với liều khuyến nghị 70 mg uống một lần mỗi ngày, tiếp tục cho tới khi bệnh tiến triển hoặc xuất hiện độc tính không thể chấp nhận.

Dữ liệu thử nghiệm cho thấy tỷ lệ đáp ứng 46%

Cơ sở quan trọng để FDA phê duyệt Lyrfigtu là nghiên cứu REFOCUS, một thử nghiệm đa trung tâm, nhãn mở, một nhánh với 116 bệnh nhân mắc ung thư đường mật không thể phẫu thuật hoặc đã di căn.

Những bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều chưa từng điều trị bằng thuốc ức chế FGFR và đã trải qua hóa trị hoặc hóa trị kết hợp miễn dịch trước đó.

Theo FDA, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) đạt 46%, với khoảng tin cậy 95% từ 36% đến 55%. Thời gian đáp ứng trung vị đạt 11,8 tháng, với khoảng tin cậy 95% từ 7,5 đến 13 tháng.

Đây là những dữ liệu quan trọng trong quá trình đánh giá hiệu quả của một thuốc điều trị ung thư nhắm mục tiêu. Tuy nhiên, kết quả thử nghiệm không đồng nghĩa thuốc có hiệu quả đối với mọi bệnh nhân ung thư đường mật. Chỉ nhóm bệnh nhân đáp ứng các điều kiện về tình trạng bệnh và biến đổi FGFR2 mới thuộc phạm vi chỉ định được FDA phê duyệt.

Elevar cũng cho biết ung thư đường mật là một căn bệnh hiếm gặp, với khoảng 8.000 trường hợp mới mỗi năm tại Mỹ. Điều này đồng nghĩa thị trường tiềm năng của Lyrfigtu có thể nhỏ hơn nhiều so với các thuốc điều trị những loại ung thư phổ biến.

FDA vẫn yêu cầu nghiên cứu bổ sung về an toàn và liều dùng

Việc được FDA phê duyệt không có nghĩa quá trình nghiên cứu Lyrfigtu đã kết thúc.

FDA yêu cầu tiến hành thêm một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên để đánh giá sâu hơn về tính an toàn và hiệu quả của thuốc. Cơ quan này đặc biệt quan tâm tới việc so sánh liều khuyến nghị hiện tại với các mức liều thấp hơn.

Một số vấn đề an toàn cũng tiếp tục được theo dõi, bao gồm độc tính đối với mắt, tăng phosphate máu và khoáng hóa mô mềm. FDA cũng đưa ra cảnh báo liên quan đến nguy cơ ảnh hưởng tới thai nhi.

Điều này cho thấy một xu hướng quan trọng trong quá trình phát triển thuốc ung thư: việc được cấp phép thương mại là một cột mốc lớn nhưng không phải điểm kết thúc của quá trình thu thập dữ liệu.

Các nghiên cứu sau phê duyệt có thể cung cấp thêm thông tin về liều dùng, mức độ an toàn trong thời gian dài và hiệu quả thực tế trên nhóm bệnh nhân rộng hơn.

Lyrfigtu không phải thuốc do HLB tự phát triển từ đầu

Một chi tiết đáng chú ý trong câu chuyện của HLB là Lyrfigtu không phải sản phẩm được tập đoàn nghiên cứu và phát triển từ đầu.

Elevar Therapeutics đã tiếp nhận quyền phát triển và thương mại hóa lirafugratinib từ Relay Therapeutics của Mỹ vào tháng 12/2024. Theo thỏa thuận, Elevar trả trước 5 triệu USD và Relay có thể nhận tổng cộng tới 500 triệu USD dựa trên các cột mốc liên quan đến quá trình phát triển, phê duyệt và thương mại hóa, cùng tiền bản quyền theo doanh thu.

Chiến lược này cho phép HLB tiếp cận một ứng viên thuốc đã có nền tảng nghiên cứu thay vì phải xây dựng toàn bộ chương trình phát triển từ giai đoạn đầu.

Việc FDA phê duyệt Lyrfigtu vì vậy cũng cho thấy mô hình mua hoặc cấp quyền phát triển thuốc có thể trở thành một hướng quan trọng đối với các công ty dược phẩm muốn mở rộng danh mục sản phẩm ra thị trường quốc tế.

HLB từng gặp khó với Rivoceranib

Thành công của Lyrfigtu càng đáng chú ý khi đặt trong bối cảnh HLB vẫn đang theo đuổi một hồ sơ thuốc khác tại Mỹ.

Đó là Rivoceranib, hoạt chất mà HLB đã dành nhiều năm phát triển để điều trị ung thư gan, kết hợp với Camrelizumab của Hengrui Pharma, Trung Quốc.

Theo nội dung được HLB công bố và thông tin từ thị trường, hồ sơ này từng gặp nhiều trở ngại trong quá trình xin FDA phê duyệt. FDA đã yêu cầu bổ sung thông tin liên quan đến các vấn đề về sản xuất và kiểm soát chất lượng tại cơ sở sản xuất được đề cập trong hồ sơ xin cấp phép.

HLB dự kiến tiếp tục hoàn thiện các vấn đề mà FDA yêu cầu trước khi nộp lại hồ sơ.

Điểm này khiến Lyrfigtu trở thành một cột mốc đặc biệt: trong khi Rivoceranib vẫn đang chờ giải quyết những vấn đề liên quan đến hồ sơ phê duyệt, một sản phẩm khác trong hệ sinh thái HLB đã vượt qua được quy trình đánh giá của FDA.

Cổ phiếu HLB phản ứng mạnh sau quyết định của FDA

Thông tin FDA phê duyệt Lyrfigtu lập tức tác động tới thị trường chứng khoán Hàn Quốc.

Trong phiên giao dịch ngày 28/9, phiên đầu tiên sau khi thông tin phê duyệt được phản ánh đầy đủ vào thị trường, cổ phiếu HLB đóng cửa ở mức 39.700 won, tăng 29,95% so với phiên trước và chạm mức giá trần.

Một số công ty liên quan trong hệ sinh thái HLB như HLB Pharm, HLB Life Science và HLB Therapeutics cũng ghi nhận mức tăng mạnh và chạm giá trần.

Phản ứng này phản ánh kỳ vọng của thị trường đối với khả năng thương mại hóa sản phẩm tại Mỹ. Tuy nhiên, diễn biến giá cổ phiếu trong một phiên không thể đại diện cho hiệu quả kinh doanh dài hạn của sản phẩm.

Nhà đầu tư cũng cần lưu ý rằng Lyrfigtu được FDA phê duyệt cho một nhóm bệnh nhân tương đối cụ thể. Do đó, doanh thu thực tế sẽ phụ thuộc vào số lượng bệnh nhân phù hợp, khả năng tiếp cận thuốc, mức giá, bảo hiểm, cạnh tranh và khả năng triển khai thương mại của Elevar.

Elevar hướng tới thị trường Mỹ từ quý IV

Sau quyết định của FDA, Elevar Therapeutics đặt mục tiêu đưa Lyrfigtu ra thị trường Mỹ trong quý IV/2026.

FDA đã cấp cho thuốc các chương trình hỗ trợ phát triển nhanh, trong đó có Priority Review, Breakthrough Therapy và Orphan Drug Designation. Lyrfigtu cũng được FDA đưa vào danh sách thuốc mới được phê duyệt trong năm 2026.

Việc thương mại hóa tại Mỹ sẽ là bước kiểm chứng tiếp theo đối với HLB.

Một mặt, thuốc có lợi thế vì nhắm tới nhóm bệnh nhân có đặc điểm sinh học cụ thể và đã có dữ liệu thử nghiệm cho thấy ORR 46%. Mặt khác, thị trường ung thư đường mật có quy mô hạn chế do đây là bệnh hiếm.

Do đó, bài toán của Elevar không chỉ là đưa thuốc ra thị trường mà còn phải xây dựng mạng lưới tiếp cận bệnh nhân, xét nghiệm xác định FGFR2, quan hệ với bệnh viện và bác sĩ ung thư cũng như hệ thống thanh toán bảo hiểm.

Lyrfigtu có ý nghĩa gì đối với HLB?

Về mặt chiến lược, Lyrfigtu giúp HLB có thêm một sản phẩm được FDA chấp thuận tại thị trường Mỹ, thay vì phụ thuộc hoàn toàn vào tiến trình của Rivoceranib.

Đây là điểm có ý nghĩa đối với một doanh nghiệp dược phẩm đang tìm cách xây dựng nền tảng kinh doanh tại thị trường Mỹ. FDA phê duyệt cũng giúp Elevar chuyển từ giai đoạn phát triển sản phẩm sang giai đoạn thương mại hóa và thu thập dữ liệu sau cấp phép.

Tuy nhiên, để đánh giá đầy đủ hiệu quả kinh doanh của Lyrfigtu, cần chờ thêm các thông tin về giá bán, số lượng bệnh nhân sử dụng, doanh thu sau khi ra mắt và kết quả của những nghiên cứu bổ sung.

HLB bước sang giai đoạn thương mại hóa mới

Việc FDA phê duyệt Lyrfigtu đánh dấu một bước ngoặt đáng chú ý đối với HLB và Elevar Therapeutics. Sau nhiều năm theo đuổi Rivoceranib, công ty đã có một sản phẩm khác vượt qua được hàng rào quản lý dược phẩm Mỹ trước.

Lyrfigtu không phải là thuốc có thị trường đại chúng, bởi chỉ định hiện tại tập trung vào bệnh nhân ung thư đường mật có bất thường FGFR2. Tuy nhiên, dữ liệu ORR 46% và thời gian đáp ứng trung vị 11,8 tháng là những kết quả quan trọng trong hồ sơ phê duyệt.

Trong thời gian tới, trọng tâm sẽ chuyển từ câu chuyện FDA phê duyệt sang khả năng thương mại hóa thực tế. Doanh thu, mức độ tiếp cận bệnh nhân, dữ liệu an toàn sau khi sử dụng rộng rãi và kết quả các nghiên cứu bổ sung sẽ là những yếu tố quyết định giá trị kinh doanh dài hạn của Lyrfigtu.

Đối với Rivoceranib, HLB vẫn còn một chặng đường riêng để giải quyết các yêu cầu liên quan tới hồ sơ sản xuất và kiểm soát chất lượng trước khi có thể tiếp tục quy trình xin phê duyệt tại Mỹ.

Lưu ý: Nội dung trên nhằm cung cấp thông tin về doanh nghiệp, dược phẩm và diễn biến thị trường, không phải khuyến nghị đầu tư hoặc tư vấn y tế. Việc sử dụng thuốc cần tuân thủ chỉ định và hướng dẫn của bác sĩ.

Câu hỏi về Lyrfigtu

Lyrfigtu là thuốc gì?

Lyrfigtu là tên thương mại của lirafugratinib, một thuốc ức chế kinase do Elevar Therapeutics phát triển. FDA phê duyệt thuốc cho người trưởng thành mắc ung thư đường mật đã được điều trị trước đó, không thể phẫu thuật, tiến triển tại chỗ hoặc di căn và có dung hợp hoặc tái sắp xếp gene FGFR2.

FDA phê duyệt Lyrfigtu khi nào?

FDA phê duyệt lirafugratinib vào ngày 23/9/2026. Đây là một trong những thuốc mới được FDA phê duyệt trong tháng 9/2026.

Lyrfigtu có hiệu quả như thế nào trong thử nghiệm?

Trong nghiên cứu REFOCUS trên 116 bệnh nhân, tỷ lệ đáp ứng khách quan đạt 46% và thời gian đáp ứng trung vị là 11,8 tháng.

Lyrfigtu có phải thuốc điều trị ung thư gan Rivoceranib không?

Không. Đây là hai sản phẩm khác nhau. Lyrfigtu có hoạt chất lirafugratinib và được FDA phê duyệt cho một nhóm bệnh nhân ung thư đường mật có bất thường FGFR2. Rivoceranib là một chương trình thuốc khác của HLB, đang được phát triển cho ung thư gan.

Khi nào Lyrfigtu được bán tại Mỹ?

Elevar Therapeutics cho biết mục tiêu thương mại hóa sản phẩm tại Mỹ là trong quý IV/2026. Công ty mẹ HLB kỳ vọng sản phẩm sẽ tạo thêm nền tảng doanh thu tại thị trường Mỹ.

FDA có yêu cầu nghiên cứu thêm không?

Có. FDA yêu cầu nghiên cứu bổ sung nhằm đánh giá thêm về an toàn và hiệu quả, trong đó có việc xem xét các mức liều khác nhau. FDA cũng lưu ý các nguy cơ liên quan đến độc tính ở mắt, tăng phosphate máu, khoáng hóa mô mềm và độc tính đối với thai nhi.